StemCellFactory III

Im Kontext der personalisierten Medizin erlangt die individualisierte Pharmakotherapie immer größere Bedeutung. Dabei stellen die Wirkstofffindung, die Wirkstoffdosierung sowie die Voraussage unerwünschter Nebenwirkungen die zentralen Parameter dar. Bislang basierten derartige prädiktive Studien überwiegend auf genetischen Untersuchungen oder klinischen Befunden. Jüngste Fortschritte auf dem Gebiet der Zellreprogrammierung eröffnen die Möglichkeit, Wirkstoffuntersuchungen an von der jeweiligen Erkrankung betroffenen menschlichen Zellen durchzuführen, die direkt vom Patienten gewonnen werden können.

Im Projekt StemCellFactory III, der mittlerweile dritten Förderphase, wird diese einzigartige Ressource genutzt, um zelluläre Testsysteme für Wirkstofftestung und die personalisierte Pharmakotherapie im Bereich neuropsychiatrische Erkrankungen zu entwickeln. Aufbauend auf einer von den Projektpartnern bereits entwickelten, in Europa einzigartigen Struktur für die automatisierte Zellreprogrammierung von Hautfibroblasten (StemCellFactory) werden Verfahren zur automatisierten Herstellung patienten- und krankheitsspezifischer induziert pluripotenter Stammzellen (iPS-Zellen) aus einfach zu gewinnenden Blutproben erarbeitet. Um den Effekt einzelner genetischer Veränderungen auf die zellulären Krankheitsprozesse optimal abzubilden, wird erstmals das erst seit kurzem verfügbare Verfahren des Genome Editing (CRISPR/Cas9) als automatisierter Vorgang integriert. Aus den iPS-Zellen standardisiert erzeugte, hirngewebeähnliche 3D-Aggregate (Organoide) werden für metabolische Untersuchungen zur patientenspezifischen Wirkstoffdosierung sowie Prädiktion von Wirkung und Nebenwirkungen eingesetzt. Hierfür werden Testsysteme und Plattformtechnologien für die unmittelbare Anwendung in der Therapieplanung und -entwicklung generiert, deren Verwertung durch am Konsortium beteiligte Unternehmen sowie bereits etablierte Verbindungen zu externen Partnern aus der Pharmabranche erfolgen wird.